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特点:阿尔茨海默氏症的“历史性”突破正在酝酿30年

12月2日

美高梅app下载学院的约翰·哈迪教授是第一个发现淀粉样蛋白在阿尔茨海默病中的作用的人, 三十年后, 这一发现催生了一种可能帮助患者的药物.

John Hardy教授

在最新发表的试验结果中, 一种药物首次被证明可以减缓阿尔茨海默病患者认知能力下降的速度. 这种药物, lecanemab, 对治疗这种疾病有一定的效果, 但它的意义被誉为重大的——标志着阿尔茨海默病研究的转折点,给全球数百万人带来了希望.

这个消息对约翰·哈迪教授(美高梅app下载学院皇后广场神经学研究所)来说尤其令人心酸。, 因为它代表了我一生的努力, 通过支持他30年前提出的假设.

Lecanemab的工作原理是针对-淀粉样蛋白——阿尔茨海默病患者大脑中积聚的一种斑块.

这是哈迪教授在开始与卡罗尔·詹宁斯及其家人合作时提出的一个想法.

卡罗尔在20世纪80年代中期联系了哈迪教授, 以她父亲的名字命名, 他的姐姐和哥哥都出现了症状,并在50多岁时被诊断出患有阿尔茨海默氏症.

哈迪教授说:“在她的整个家族中,都有人在50多岁时患上了阿尔茨海默氏症, 她想要答案. 她是一个非常坚定的女人,一个非凡的女人.”

遗传性阿尔茨海默病很罕见,只占阿尔茨海默病病例的1%左右. 然而, 哈迪教授认为,卡罗尔的家庭可以在更广泛的人群中解开这种疾病原因的线索.

感兴趣, 他和他的团队采集了詹宁斯家族成员的血液样本,以确定患有阿尔茨海默氏症的人和没有患有阿尔茨海默氏症的人之间是否存在基因差异.

经过五年的研究, 研究小组发现了淀粉样前体蛋白(APP)基因的突变, 它会在阿尔茨海默病期间在大脑中形成淀粉样斑块.

淀粉样蛋白通过使脑细胞变得过度活跃并发出持续炎症的信号来影响脑细胞, 哪些会扰乱大脑的正常运作.

血液流动也会受到影响,大脑中的其他蛋白质也会受到影响. 例如, 当淀粉样蛋白沉积过多时, 它可以与另一种叫做tau的有毒蛋白质发生反应, 是什么导致神经元死亡.

在那些患有遗传性阿尔茨海默氏症的患者中,这种情况发生得很早,因为患者产生了太多的APP. 然而,这种情况也发生在非遗传性阿尔茨海默氏症患者身上,但速度较慢.

作为这些发现的结果, in 1992, 哈迪教授和他的同事大卫·奥尔索普教授发表了淀粉样蛋白级联假说, 他们希望这将“促进合理设计药物来干预这一过程?.”

该理论有助于解释阿尔茨海默氏症患者大脑中的三个关键特征, 包括大脑因脑细胞死亡而变小, 淀粉样蛋白的形成和tau蛋白的缠结.

从那一点开始, 人们有动力去更多地了解阿尔茨海默氏症和其他痴呆症, 哈迪教授在2015年获得了300万美元的生命科学突破奖.

Hardy教授还被授予了2022年新年荣誉,以表彰他对“人类健康在提高美高梅app下载对痴呆症和神经退行性疾病的理解方面”的贡献。.

淀粉样斑块

以及美高梅app下载学院痴呆症研究中心(DRC)的临床团队, 之前由马丁·罗斯博士领导的, 现在由Cath Mummery博士和Nick Fox教授(皇后广场神经学研究所)领导, 一直处于研究这种情况及其原因的前沿.

多年来, 淀粉样蛋白级联假说是建立在此基础上的, 修改, 并受到研究人员的质疑. 然而,抗淀粉样蛋白药物的开发一直是困难的.

例如, in 2021, 药物aducanumab已获美国药品监管机构批准, 美国食品和药物管理局, 用于治疗早期阿尔茨海默症.

然而, 后来被欧洲药品管理局(European Medicines Agency)拒绝,理由是主要临床研究的结果相互矛盾,总体上没有显示aducanumab对治疗早期阿尔茨海默病的成人有效.

一些研究也质疑这种药物的安全性, 一些患者的脑部扫描图像显示出肿胀或出血的异常.

然而, lecanemab的最新大规模试验是在1,795名患有早期阿尔茨海默氏症的志愿者——给人们带来了新的希望.

结果, 在旧金山的阿尔茨海默病临床试验会议上发表,并发表在《美高梅app下载》上, 显示,, 每两周给一次, 在18个月的治疗过程中,Lecanemab减缓了约四分之一(27%)的认知衰退.

哈迪教授将这一结果描述为“适度的”和“历史性的”.

哈迪教授说:“这次试验是重要的第一步, 我坚信这代表着末日的开始. 淀粉样蛋白理论已经存在了30年所以这是一个漫长的过程.

“很高兴得到这个确认,美高梅app下载一直在正确的轨道上, 正如这些结果令人信服地证明, 第一次, 去除淀粉样蛋白和减缓阿尔茨海默病进程之间的联系.

“第一步是最难的, 美高梅app下载现在确切地知道美高梅app下载需要做什么来开发有效的药物. 想到未来的工作将建立在此基础上,这是令人兴奋的, 美高梅app下载很快就会有改变生活的治疗方法来治疗这种疾病.

“试验结果表明,这种药有副作用的风险, 包括少量脑出血. 这并不意味着这种药物不能使用, 但是,对接受lecanemab的人进行严格的安全监测是很重要的, 以及进一步的试验,以充分了解和减轻这种风险.”

美国监管机构目前正在评估这些数据, 谁将很快决定lecanemab是否可以被批准广泛使用. 开发商卫材和百健希望明年在其他国家启动批准程序.

回顾过去30年的研究和已经取得的进展, 哈迪教授补充说:“今天是痴呆症研究令人兴奋的一天. 自1989年阿尔茨海默氏症协会资助研究以来,美高梅app下载取得了长足的进展,对此我感到无比自豪, 该研究首次表明,一种名为淀粉样蛋白的有毒蛋白质在导致阿尔茨海默病的大脑变化级联中发挥了作用.

“如果没有参与这项研究的痴呆症患者家庭的无私奉献,就不可能有这一发现.

“像lecanemab这样的药物在英国国民医疗服务体系中上市将是一个巨大的胜利, 但是,在正确的时间将药物提供给正确的人方面仍然存在挑战——美高梅app下载需要改变美高梅app下载的卫生系统基础设施,以确保美高梅app下载做好准备.”

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图像

  • 淀粉样斑块是神经元之间错误折叠的蛋白质聚集物——阿尔茨海默病插图. 信贷: 阿图尔Plawgo 在iStock

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罂粟花丹 

E: p.丹比gurulesprivatjakarta.com